Disease Modifying Drug Treatment in Juvenile Idiopathic Arthritis

Abstract

Lääkehoidon tulokset parantuneet lastenreumassa.

Yleisimmin lastenreuman hoidossa käytetty peruslääke on metotreksaatti. Tässä tutkimuksessa selvitettiin metotreksaatin aiheuttamien maksavaurioiden yleisyyttä lastenreumaa sairastavilla potilailla. Potilailta, jotka olivat saaneet yli kolmen vuoden ajan kyseistä hoitoa tai joiden verikokeissa oli merkkejä mahdollisesta maksan toimintahäiriöstä, otettiin maksan koepala mikroskooppitutkimukseen. Pientä, alle 20 mg/m2 viikkoannosta saaneilla lapsilla ei todettu muutoksia mikroskooppitutkimuksessa. Isompaa annosta saaneilla potilailla muutokset olivat lieviä. Metotreksaatti ei aiheuta pienillä annoksilla maksamuutoksia ja isommilla annoksilla mahdollisesti syntyvät muutokset näyttävät olevan korjautuvia.

Uusien, biologisten reumalääkkeiden käyttö lastenreuman hoidossa aloitettiin Suomessa 1999. Reumasäätiön sairaalassa seurattiin vuoden ajan ensimmäisten etanerseptillä (Enbrel) hoidettujen potilaiden vointia. Näiden lasten sairaus ei ollut reagoinut muulle lääkehoidolle. Jo kolmen kuukauden hoidon jälkeen voitiin todeta potilaiden laskon ja CRP:n laskeneen erittäin merkitsevästi osoituksena reumaattisen tulehduksen vähenemisestä. Teho säilyi tutkimusjakson loppuun. Myös aikaisemmin käytettyjä reumalääkkeitä päästiin vähentämään tai lopettamaan taudin rauhoittumisen vuoksi.

Lääke osoittautui hyvin siedetyksi. Kahden potilaan lääkitys keskeytettiin lievien sivuvaikutusten vuoksi. Biologiset lääkkeet ovat kalliita verrattuna perinteisiin reumalääkkeisiin. Vaikka etanersepti-hoidon hinta oli noin 15 000 vuodessa, hoidon kokonaiskustannukset nousivat vain vajaa 10 %. Merkittävimmät säästöt syntyivät hoitopäivien ja perinteisten lääkkeiden tarpeen vähenemisestä. Myös vanhempien töistä poissaolot vähenivät.

Combination of cyclosporin (CyA) with the prevailing therapy was studied in 32 children with severe and refractory juvenile idiopathic arthritis (JIA). Although blood erythrocyte sedimentation rate (ESR) and the serum concentration of the C-reactive protein (CRP) improved significantly (p The effect of hydroxychloroquine (HCQ) on the serum concentration of methotrexate (MTX) in children with JIA was studied in 34 children receiving concomitant HCQ and MTX, and in 40 children with only MTX. No differences were seen in the serum concentration of MTX between the two groups. It was concluded that contrary to an earlier report, concomitant HCQ does not reduce the bioavailability of MTX.

The hepatotoxicity of long-term MTX treatment was studied in 34 children with JIA by blood transaminase concentrations and by histology of liver biopsy specimens. All patients with a weekly MTX dose lower than 20 mg/body surface square meter, evinced no signs of liver pathology. Out of ten patients on a higher MTX dose, four had mild pathological changes and one had markedly elevated blood transaminases. No irreversible changes were seen.

The efficacy and costs of a new antirheumatic drug, etanercept, were studied in 31 patients with severe and refractory JIA. Etanercept was combined with the prevailing drug therapy, which in 27 children also included MTX. The dose of etanercept was 0.4 mg/kg twice a week for 12 months. Significant improvements were seen in all parameters studied: daily dose of prednisolon (P Etanercept increased the total annual costs of treatment by 2 716 US dollars per patient (10% of the total costs). This must be viewed against the background of reduced inflammatory activity in the joint disease and the probable reduction of lifetime pain and disability produced by the disease.